Primera experiencia de tratamiento con emicizumab en un paciente con hemofilia A severa e inhibidor de alto título en Uruguay.

Berro, Maximiliano - Insagaray, Juan - Rodríguez, Ismael

Resumen:

La hemofilia A es una coagulopatía congénita causada por la deficiencia o el mal funcionamiento del factor VIII de la coagulación. Una de las complicaciones más graves del tratamiento de la hemofilia A es el desarrollo de inhibidores que hacen que la terapia de reemplazo con FVIII sea ineficaz, dificultando la prevención y el control de los sangrados. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado biespecífico dirigido contra los factores FIXa y FX, que imita la función de cofactor del FVIII. El tratamiento profiláctico con emicizumab es seguro y eficaz para prevenir hemorragias en los pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores. Se presenta el caso del primer paciente tratado con emicizumab en Uruguay.


Haemophilia A is a congenital coagulopathy caused by a deficiency or malfunction of coagulation factor VIII. One of the most serious complications of haemophilia A treatment is the development of inhibitors that render FVIII replacement therapy ineffective, making it difficult to prevent and control bleeding. Emicizumab is a humanized bispecific monoclonal antibody directed against factors FIXa and FX, which mimics the cofactor function of FVIII. Emicizumab has been shown to be safe and effective as prophylaxis to prevent bleeding in haemophilia A patients with or without inhibitors to FVIII. We report the first patient treated with emicizumab in Uruguay.


A hemofilia A é uma coagulopatia congênita que se caracteriza pela ausência ou mau funcionamento do factor VIII da coagulação. Uma das complicações mais sérias do tratamento da hemofilia A é o desenvolvimento de inibidores que tornam a terapia de reposição do FVIII ineficaz, dificultando a prevenção e o controle do sangramento. O emicizumab é um anticorpo monoclonal biespecífico humanizado dirigido contra os fatores FIXa e FX, que imita a função de cofator do FVIII. O tratamento profilático com emicizumab é seguro e eficaz na prevenção de sangramento em pacientes com hemofilia A com e sem inibidores. É apresentado o caso do primeiro paciente tratado com emicizumabe no Uruguai.


Detalles Bibliográficos
2020
Hemofilia A
Inhibidores
Sangrado
Emicizumab
INHIBIDORES DE FACTOR DE COAGULACIÓN SANGUINEA
HEMORRAGIA
Español
Universidad de la República
COLIBRI
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Acceso abierto
Licencia Creative Commons Atribución (CC - By 4.0)
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dc.description.es.fl_txt_mv Maximiliano Berro: Prof. Adj. Dr. Cátedra y Departamento de Hemoterapia y Medicina Transfusional, Facultad de Medicina, Universidad de la República, Uruguay. Correo electrónico: maxberro@gmail.com ORCID: https://orcid.org/0000-0002-7513-- Juan Insagaray: Prof. Agdo. Dr. Cátedra y Departamento de Hemoterapia y Medicina Transfusional, Facultad de Medicina, Universidad de la República, Uruguay. Correo electrónico: jeinsagaray@hotmail.com ORCID: https://orcid.org/0000-0001-8808-3354 --Ismael Rodríguez: Profesor Dr. Cátedra y Departamento de Hemoterapia y Medicina Transfusional, Facultad de Medicina, Universidad de la República, Uruguay. Correo electrónico: isro@adinet.com.uy ORCID: https://orcid.org/0000-0002-3361-7117.
NOTA DE CONTRIBUCIÓN: Todos los autores han participado en las diferentes etapas de elaboración de este trabajo, reúnen las condiciones de autoría y han aprobado la versión final del mismo.
CONFLICTOS DE INTERÉS: El Dr. Maximiliano Berro recibió apoyo económico (inscripción, hospedaje y pasaje aéreo) para acudir al Congreso del CLAHT realizado en Costa Rica en octubre del 2019 por parte del Laboratorio Roche. El resto de los autores declaran no tener conflictos de interés.
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Nº 16 de C.D.C. de 07/10/2014)An error occurred getting the license - uri.An error occurred getting the license - uri.info:eu-repo/semantics/openAccessLicencia Creative Commons Atribución (CC - By 4.0)Hemofilia AInhibidoresSangradoEmicizumabINHIBIDORES DE FACTOR DE COAGULACIÓN SANGUINEAHEMORRAGIAPrimera experiencia de tratamiento con emicizumab en un paciente con hemofilia A severa e inhibidor de alto título en Uruguay.Artículoinfo:eu-repo/semantics/articleinfo:eu-repo/semantics/publishedVersionreponame:COLIBRIinstname:Universidad de la Repúblicainstacron:Universidad de la RepúblicaBerro, MaximilianoInsagaray, JuanRodríguez, IsmaelLICENSElicense.txtlicense.txttext/plain; charset=utf-84267http://localhost:8080/xmlui/bitstream/20.500.12008/30325/10/license.txt6429389a7df7277b72b7924fdc7d47a9MD510CC-LICENSElicense_urllicense_urltext/plain; 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